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禮來AD新藥療效顯著，世界最小起搏器獲批，化療藥首次穿越血腦屏障丨科創要聞

時間:2025-04-17 18:47:24 來源：

創新藥械、新效顯小起創新療法

【1】法布里病創新療法獲批上市

5月5日，藥療藥首越血意大利生物制藥公司Chiesi與以色列生物制藥公司Protalix（PLX.O）宣布，著世障丨歐盟委員會（EC）已批準PRX-102（pegunigalsidase alfa）在歐盟上市，界最用于治療成年法布里病患者。搏器

法布里病是獲批化療一種罕見的遺傳性疾病，由于編碼α-半乳糖苷酶A的次穿基因突變，導致其編碼的腦屏α-半乳糖苷酶A功能部分或全部缺失，三聚己糖神經酰胺的科創正常降解受阻，未降解的新效顯小起底物在多種組織的細胞溶酶體中堆積，造成相關組織的藥療藥首越血功能障礙。PRX-102是著世障丨一種聚乙二醇化酶替代療法，每兩周注射一次，界最用重組形式的搏器蛋白質替代缺失的α-半乳糖苷酶。

PRX-102對140多名患者進行長達7年半的獲批化療綜合臨床治療，其中包括一項頭對頭試驗，通過腎小球濾過率（eGFR）下降情況看，PRX-102在控制腎臟疾病方面的療效不劣于賽諾菲的Fabrazyme。

? 點評：目前治療法布里病的藥物，除了賽諾菲的Fabrazyme、美國生物科技公司Amicus的Galafold，現在又增加了PRX-102這一新選擇。

【2】禮來AD療法顯著延緩認知衰退

5月3日，禮來宣布，其早期阿爾茨海默?。ˋD）的抗體療法Donanemab在一項3期臨床試驗中達到主要和所有關鍵次要終點。在18個月內，與安慰劑組相比，Donanemab受試者iADRS（綜合阿爾茨海默病評定量表）評分下降速度減緩35%， CDR-SB（臨床癡呆評定表）評分變化下降的進程減緩36%。

47%受試者一年內疾病未出現臨床進展（CDR-SB評分沒有下降，安慰劑組為29%），52%受試者在1年內完成了治療療程（達到淀粉樣蛋白斑塊清除的要求）。

Donanemab是一款靶向被稱為N3pG修飾的Aβ蛋白的抗體藥物，2021年6月獲